CRISPR поможет лечить слепоту у детей и взрослых
Инструмент редактирования генов, CRISPR, будет использоваться для лечения наследственной слепоты, сообщают ученые.
Пациенты в США собираются стать первыми, которые подвергнуться методике редактирования генов, известной как CRISPR, которая планируется использоваться для лечения специфической наследственной формы слепоты.
У людей с этим заболеванием обычные глаза, но им не хватает гена, который позволяет свету превращаться в сигналы, посылаемые в мозг, чтобы видеть. В этом экспериментальном исследовании будут участвовать как дети, так и взрослые, чтобы восстановить зрение в своих глазах.
Ген в определенном месте
CRISPR отредактирует ген, которого нет у этих пациентов, чтобы видеть, вырезав и отредактировав ДНК в определенном месте. Это разовая операция.
Инструмент CRISPR представляет особый интерес для ученых всего мира, так как он прост и может редактировать наши гены. Однако побочные эффекты и реакции все еще остаются неизученными на данный момент.
Две компании, которые будут проводить этот конкретный тест в США — это Editas Medicine и Allergan. 18 человек пройдут тестирование по всем штатам, начиная с осени.
Редактируя гены этих пациентов, ученые надеются, что это предотвратит распространение болезни.
Глазная болезнь
Заболевание называется врожденным амаврозом Лебера, и у тех, кто примет участие в исследовании слепоты, есть одна из его форм. Это наиболее распространенная причина слепоты унаследованной детьми, встречающаяся примерно в двух-трех случаях на каждые 100 000 рождений.
Болезнь поражает людей тем, что они обычно видят только яркий свет и размытые формы, в конечном итоге теряя зрение.
Поскольку это наследуется, родители могут нести гены иногда в состоянии покоя в течение нескольких поколений, прежде чем передать их своим потомкам.
В этом новом исследовании будут проверены дети от трех лет и старше, а также взрослые с различным зрением.
Это новое исследование отличается от непринятого обществом исследования ученого из Китая, который в прошлом году использовал CRISPR для редактировки геномов детей-близнецов. Тогда китайский ученый изменил ДНК двух эмбрионов, и эти правки генов могут быть переданы последующим поколениям, сообщает Associated Press. По мнению Associated Press, в новом исследовании правки ДНК, сделанные у детей и взрослых, не могут быть переданы их потомству.
Источник: interestingengineering.com/first-crispr-use-inside-the-body-will-help-treat-blindness-in-children-and-adults
